Crescono e stanno bene i primi 8 bambini con sindrome di Hurler, malattia genetica rara, che hanno ricevuto l’innovativo trattamento di Terapia genica presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica. Primi risultati positivi ...
Presso l’ospedale Sacco di Milano è stato trattato per la prima volta in Regione Lombardia e nel Nord Italia un paziente affetto da Amaurosi congenita di Leber con la prima terapia genica oculare approvata da FDA, EMA ...
È efficace la terapia genica, utilizzata per la prima volta all’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, per curare la Sindrome di Crigler-Najjar, malattia rara del fegato a finora curabile solo attraverso un trapianto di fegato. ...
Uno studio dei ricercatori del SR-Tiget del San Raffaele ha mostrato come la terapia genica potrebbe rappresentare in futuro una possibile strategia terapeutica per DADA2, una malattia genetica rara scoperta da poco. È il 2014 quando ...
Il meccanismo di senescenza cellulare, che impedisce alle cellule di replicarsi e proliferare, è fondamentale per difenderci dai tumori, ma è implicato nelle malattie dell’invecchiamento e potrebbe rendere meno efficaci i protocolli di terapia genica. ...
All’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo per la prima volta al mondo sono state trattate con successo con la terapia genica 3 pazienti affetti dalla sindrome di Crigler Najjar, che solitamente trova soluzione definitiva solo ...
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica hanno scoperto un nuovo meccanismo di regolazione delle risposte immunitarie, con importanti implicazioni: hanno scoperto un gene che regola il rilascio di interferone β, molecola ...
Presso l’Istituto Carlo Besta è iniziato il trattamento della SMA (Atrofia Muscolare Spinale) con terapia genica erogata dal SSN: il piccolo L., di soli 4 mesi, è il primo bimbo a ricevere il trattamento. Il ...
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica dimostrano che la tecnica CRIPSR-Cas9 potrebbe correggere il difetto genetico alla base della sindrome da Iper IgM, una rara e grave malattia genetica. Una delle prime ...
Giuseppe è il primo bimbo dei Centri Clinici NeMO che ha accesso al trattamento con terapia genica erogata dal Sistema Sanitario Nazionale: grazie ad una stretta sinergia con l’ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, il trattamento ...
Prestigioso finanziamento ERC per Raffaela Di Micco, ricercatrice e group leader dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano: studierà come le cellule del sangue reagiscono alla manipolazione genetica, con l’obiettivo di rendere ...
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon descrivono un nuovo meccanismo con cui è possibile migliorare l’efficacia della Terapia Genica e dell’Editing Genetico e superare gli ostacoli finora presenti alla sua applicazione nei confronti delle cellule staminali ...
Al Policlinico di Milano per la prima volta è stato sottoposto al trattamento sperimentale di terapia genica un paziente affetto da Emofilia A grave: non dovrà più sottoporsi a tre infusioni settimanali. Possono servire anche ...
La terapia genica si conferma una cura efficace anche per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce le cellule del sangue. A dimostrarlo sono i risultati dello studio clinico pubblicato oggi su Lancet ...
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