Presso l’ospedale Sacco di Milano è stato trattato per la prima volta in Regione Lombardia e nel Nord Italia un paziente affetto da Amaurosi congenita di Leber con la prima terapia genica oculare approvata da FDA, EMA ...
È efficace la terapia genica, utilizzata per la prima volta all’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, per curare la Sindrome di Crigler-Najjar, malattia rara del fegato a finora curabile solo attraverso un trapianto di fegato. ...
Uno studio dei ricercatori del SR-Tiget del San Raffaele ha mostrato come la terapia genica potrebbe rappresentare in futuro una possibile strategia terapeutica per DADA2, una malattia genetica rara scoperta da poco. È il 2014 quando ...
Il meccanismo di senescenza cellulare, che impedisce alle cellule di replicarsi e proliferare, è fondamentale per difenderci dai tumori, ma è implicato nelle malattie dell’invecchiamento e potrebbe rendere meno efficaci i protocolli di terapia genica. ...
All’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo per la prima volta al mondo sono state trattate con successo con la terapia genica 3 pazienti affetti dalla sindrome di Crigler Najjar, che solitamente trova soluzione definitiva solo ...
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica hanno scoperto un nuovo meccanismo di regolazione delle risposte immunitarie, con importanti implicazioni: hanno scoperto un gene che regola il rilascio di interferone β, molecola ...
Presso l’Istituto Carlo Besta è iniziato il trattamento della SMA (Atrofia Muscolare Spinale) con terapia genica erogata dal SSN: il piccolo L., di soli 4 mesi, è il primo bimbo a ricevere il trattamento. Il ...
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica dimostrano che la tecnica CRIPSR-Cas9 potrebbe correggere il difetto genetico alla base della sindrome da Iper IgM, una rara e grave malattia genetica. Una delle prime ...
Giuseppe è il primo bimbo dei Centri Clinici NeMO che ha accesso al trattamento con terapia genica erogata dal Sistema Sanitario Nazionale: grazie ad una stretta sinergia con l’ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, il trattamento ...
Prestigioso finanziamento ERC per Raffaela Di Micco, ricercatrice e group leader dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano: studierà come le cellule del sangue reagiscono alla manipolazione genetica, con l’obiettivo di rendere ...
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon descrivono un nuovo meccanismo con cui è possibile migliorare l’efficacia della Terapia Genica e dell’Editing Genetico e superare gli ostacoli finora presenti alla sua applicazione nei confronti delle cellule staminali ...
Al Policlinico di Milano per la prima volta è stato sottoposto al trattamento sperimentale di terapia genica un paziente affetto da Emofilia A grave: non dovrà più sottoporsi a tre infusioni settimanali. Possono servire anche ...
La terapia genica si conferma una cura efficace anche per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce le cellule del sangue. A dimostrarlo sono i risultati dello studio clinico pubblicato oggi su Lancet ...
Importante articolo a tema talassemia su uno delle più prestigiose e autorevoli riviste mediche al mondo, “Nature Medicine”, a cui ha collaborato il Servizio di Immunoematologia e Medicina Trasfusionale del San Matteo, Direttore Cesare Perotti. ...