Le malattie rare di tipo neuromuscolare interessano le capacità di movimento e, in alcune di queste, anche la possibilità di percepire le sensazioni nei riguardi del mondo esterno: lo sviluppo della ricerca ha consentito di individuare incoraggianti prospettive terapeutiche in alcune malattie neuromuscolari. ...
Trovare la ricetta giusta per ricreare il sangue umano in laboratorio e renderlo disponibile per la terapia di numerose malattie: è questo l’obiettivo dell’ERC Consolidator Grant, del valore di 2 milioni di euro, ottenuto dal progetto di ...
Ricerca, nasce la Rete italiana contro la Leucemia mieloide acuta, finanziata da Fondazione Umberto Veronesi: al Bambino Gesù di Roma al via la sperimentazione di una nuova terapia con cellule geneticamente modificate per le forme ...
L’Ospedale San Raffaele annuncia l’avvio del progetto internazionale multicentrico quadriennale X-PAND (GA 101070950), finanziato con circa 4 milioni di euro dall’Unione Europea nell’ambito del programma Horizon Europe – European Innovation Council: il progetto mira a migliorare gli attuali protocolli ...
Un fratellino e una sorellina di 8 e 3 anni, affetti dalla stessa forma di distrofia retinica ereditaria, hanno riacquistato importanti capacità visive in seguito al trattamento con terapia genica effettuato dalle unità di Oculistica ...
Un gruppo di ricercatori del San Raffaele di Milano ha messo a punto una strategia di terapia genica in grado di inibire la crescita del glioblastoma multiforme in modelli sperimentali della malattia. Il glioblastoma multiforme (GBM) è ...
Una strategia capace di correggere il difetto genetico della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è stata messa a punto in uno studio preclinico dell’IRCCS Policlinico San Donato, utilizzando la terapia genica, cellule derivate dai pazienti e un modello murino ...
Elena Romano, giovane ricercatrice del Dipartimento di Medicina Molecolare, Laboratorio di Terapia Genica e Riprogrammazione Cellulare dell’Istituto Mario Negri di Milano, ha ricevuto un importante riconoscimento dalla Fondazione Roche che le darà la possibilità di portare avanti il suo ...
Crescono e stanno bene i primi 8 bambini con sindrome di Hurler, malattia genetica rara, che hanno ricevuto l’innovativo trattamento di Terapia genica presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica. Primi risultati positivi ...
Presso l’ospedale Sacco di Milano è stato trattato per la prima volta in Regione Lombardia e nel Nord Italia un paziente affetto da Amaurosi congenita di Leber con la prima terapia genica oculare approvata da FDA, EMA ...
È efficace la terapia genica, utilizzata per la prima volta all’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, per curare la Sindrome di Crigler-Najjar, malattia rara del fegato a finora curabile solo attraverso un trapianto di fegato. ...
Uno studio dei ricercatori del SR-Tiget del San Raffaele ha mostrato come la terapia genica potrebbe rappresentare in futuro una possibile strategia terapeutica per DADA2, una malattia genetica rara scoperta da poco. È il 2014 quando ...
Il meccanismo di senescenza cellulare, che impedisce alle cellule di replicarsi e proliferare, è fondamentale per difenderci dai tumori, ma è implicato nelle malattie dell’invecchiamento e potrebbe rendere meno efficaci i protocolli di terapia genica. ...
All’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo per la prima volta al mondo sono state trattate con successo con la terapia genica 3 pazienti affetti dalla sindrome di Crigler Najjar, che solitamente trova soluzione definitiva solo ...
I ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica hanno scoperto un nuovo meccanismo di regolazione delle risposte immunitarie, con importanti implicazioni: hanno scoperto un gene che regola il rilascio di interferone β, molecola ...