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Talassemia: studio del Policlinico per terapia senza trasfusioni

Carola Rugani 25 novembre 2018
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La Talassemia è una malattia del sangue che coinvolge milioni di persone al mondo. Geneticamente trasmessa, l’organismo sintetizza male l’emoglobina. Il nome talassemia ha una chiara etimologia greca (da ϑάλασσα – «mare»), per il fatto che la prima varante della malattia che fu individuata è la cosiddetta “anemia mediterranea”. La malattia trova diffusione tra popolazioni che vivono in ambienti con molti acquitrini e paludi.

Il Policlinico di Milano è centro di riferimento nella cura e nella ricerca: Maria Domenica Cappellini ha pubblicato quest’anno un nuovo studio sulla terapia genica sul New England Journal of Medicine, che consentirebbe di eliminare la necessità di trasfusioni per i pazienti che devono lottare con questa malattia rara. “I risultati ottenuti sono ancora preliminari e vanno interpretati con cautela: alcuni pazienti hanno ridotto in modo significativo il fabbisogno trasfusionale, altri invece non hanno raggiunto ancora l’aspettativa rispetto a questo tipo di terapia – commenta Cappellini. La terapia genica consiste nel correggere il difetto genetico presente nelle cellule staminali dei pazienti ed ha come obiettivo finale la cura definitiva del paziente”.

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Fonte: comunicato Policlinico di Milano

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