Nefropatia membranosa: la cura scoperta al Mario Negri 20 anni fa
Uno studio clinico, condotto negli Stati Uniti, pubblicato sulla prestigiosa rivista New England Journal of Medicine, ha confermato l’efficacia di una terapia messa a punto quasi vent’anni fa dai ricercatori dell’Istituto Mario Negri di Bergamo e dai clinici della Nefrologia degli allora Ospedali Riuniti. La malattia oggetto dello studio si chiama nefropatia membranosa.
CHE COS’E’ LA NEFROPATIA MEMBRANOSA?
Si tratta di una forma di danno renale, piuttosto rara, caratterizzata dalla perdita di grandi quantità di proteine nelle urine (chesi definisce proteinuria). Un certo numero di pazienti guarisce spontaneamente dalla malattia, ma la maggior parte rimane in questa condizione (che si manifesta in genere con importante gonfiore delle caviglie, e alterazione di diversi esami del sangue come colesterolo e trigliceridi alti, proteinemia bassa) per molto tempo. Alla lunga, la malattia compromette la funzione del rene fino a che non si rende necessaria la dialisi o il trapianto. Verso la metà degli anni’80 è stata proposta una terapia per questa malattia, con qualche successo, ma a prezzo di importanti effetti indesiderati, anche gravi. La terapia consisteva nella combinazione di cortisone ad alte dosi e di unimmuno soppressore. Successivamente è stato proposto l’impiego di un altro immunosoppressore, la ciclosporina, farmaco normalmente impiegato per prevenire il rigetto. Col tempo, i meccanismi che sono alla base della malattia sono stati chiariti. È stato possibile proporre interventi terapeutici per così direpiù mirati.
2002: LA SCOPERTA DEI RICERCATORI DEL MARIO NEGRI
E’ il 2002 quando i ricercatori e i clinici bergamaschi documentano per primi che il rituximab, un cosiddetto monoclonale che attaccava un tipo particolare di cellule linfatiche responsabili- almeno in parte – del danno renale, è in grado di guarire totalmente o parzialmente la malattia, con un carico di effetti indesiderati nettamente inferiore a quello dellaterapia usuale.
La nefropatia membranosa, tuttavia, è una malattia rara per cui è difficile raccogliere in breve tempo un numero tale di pazienti da consentire di svolgere rapidamente uno studio clinico controllato. Lo studio italiano coinvolge così un piccolo numero di pazienti, ma con risultati consistenti e chiari. Ma per molti clinici non è ancora abbastanza per convincerli ad abbandonare il trattamento consolidato a favore di quello nuovo.
LO STUDIO USA
Ora il dottor Fernando Fervenza, della «MayoClinic» di Rochester ha pubblicato i risultati di uno studio condotto negli Usa, che dimostra che la terapia con Rituximab è superiore a quella con ciclosporina nella cura della nefropatia membranosa. Lo studio ha coinvolto numerosi centri di Nefrologia americani che hanno complessivamente reclutato 130 pazienti.